지난 10일 열린 ‘2026 KPHOG?소아암·희귀질환지원사업단 공동 심포지엄’에서 참석자들이 기념 사진을 촬영했다. 서울대병원

국내 소아 백혈병 연구자들이 미국과 유럽이 주도하는 국제 임상시험 무대에 본격적으로 진입하기 위한 첫 발을 뗐다.

19일 의료계에 따르면 대한소아혈액종양학회와 소아암ㆍ희귀질환지원사업단은 지난 10일 ‘2026 KPHOG-소아암ㆍ희귀질환지원사업단 공동 심포지엄’을 열고, 해외 임상시험 참여를 위한 협력 전략을 논의했다. KPHOG는 국내 소아 혈액암 분야 다기관 임상연구를 이끄는 핵심 연구 그룹이다.

소아 백혈병은 환자 수가 적어 한 나라의 연구만으로는 신약 개발과 임상시험에 한계가 있다. 이 때문에 여러 국가가 환자 데이터와 연구 성과를 공유하는 국제 공동연구가 필수적이다. 최근에는 유전체 분석을 바탕으로 한 정밀의료 치료가 확대되면서, 대규모 국제 임상시험 네트워크의 중요성도 커지고 있다.

이번 심포지엄에서는 미국 혈액암연합이 주도하는 국제 임상시험 플랫폼인 PedAL 이니셔티브와 유럽 소아 급성 백혈병 연구 네트워크 EuPAL의 운영 경험이 공유됐다. 또한 실제 적용 과정에서 겪은 규제 환경과 산업계 협력 경험도 함께 논의됐다. 특히 일본 등 이미 국제 공동연구에 참여하고 있는 국가들의 사례를 통해, 해외 임상시험 참여를 위해서는 연구 역량뿐 아니라 제도적 뒷받침과 제약사와의 긴밀한 협의가 선행돼야 한다는 점이 제시됐다.

국내 연구진의 성과도 주목받았다. 삼성서울병원 유건희 교수는 소아 급성골수성백혈병과 임상시험 현황과 향후 전망을 발표했다. 서울아산병원 김혜리 교수는 급성림프모구백혈병 임상시험과 함께 다기관 임상연구 수행을 지원하는 KPHOG 임상연구지원센터의 운영 현황을 소개했다. 서울성모병원 김명신 교수는 한국 소아 혈액암 환자의 유전체 분석 결과를 소개했으며, 서울대병원 홍경택 교수는 차세대 염기서열 분석(NGS)을 활용한 미세잔존질환 평가 다기관 연구 성과를 공개해 국내 연구진이 국제 공동연구에 참여할 수 있는 준비가 돼 있음을 보여줬다.

주최 측은 앞으로 소아암ㆍ희귀질환지원사업을 통해 구축한 전국 단위 연구 협력 체계를 국제 기준에 맞게 고도화하고, 해외 신약 임상시험 도입 과정에서 걸림돌이 되는 규제와 제도적 장벽을 단계적으로 해소해 나간다는 계획이다.

최은화 소아암·희귀질환지원사업단장은 “이번 심포지엄이 故 이건희 회장의 뜻과 유가족 지원을 바탕으로 국내 소아암 연구를 국제 연구 흐름과 연결하는 중요한 계기가 됐다”고 평가하며 “정밀의료 중심의 연구 협력을 통해 아이들에게 실질적인 치료 기회를 넓혀가겠다”고 밝혔다.

박현진 대한소아혈액종양학회 이사장은 “국경을 넘는 연구 협력이 소아암 치료 성과 향상의 핵심”이라며 “글로벌 연구 그룹과의 협력을 지속적으로 강화하겠다”고 말했다.