난치성 뇌 질환의 원인을 연구해 온 KAIST의 의사과학자가 신약 후보 물질을 개발해 7500억원 규모 기술 수출에 성공했다. 의대 졸업생 대부분이 연구 대신 환자를 진료하는 임상 의사의 길을 택하는 상황에서 주목할 만한 성과라는 평가가 나온다.

KAIST는 의과학대학원 이정호(사진) 교수 연구팀이 창업한 신약 개발 스타트업 ‘소바젠’이 이탈리아 글로벌 제약사 안젤리니 파마에 난치성 뇌전증 신약 후보 물질을 총 7500억원(5억5000만 달러)에 기술 이전하는 계약을 맺었다고 9일 밝혔다.

연구팀은 난치성 뇌전증과 악성 뇌종양 같은 치명적인 뇌 질환의 원인이 ‘뇌 줄기세포에서 생긴 후천적 돌연변이(뇌 체성 돌연변이)’라는 사실을 세계 최초로 규명해 2015년 국제 학술지 ‘네이처’와 2018년 ‘네이처 메디슨’에 발표했다. 이후 뇌전증의 원인인 돌연변이 유전자 MTOR(포유류의 라파마이신 표적 단백질)을 직접 겨냥할 수 있는 RNA(리보핵산) 신약을 발굴해 이번 기술 수출까지 성사시켰다.

이 교수는 연세대 의대를 졸업한 뒤 환자를 진료하는 의사가 아닌 의학 기초 연구에 집중하는 의사과학자의 길을 선택했다. 2018년 한국과학기술한림원과 진행한 인터뷰에서 그는 “교환학생으로 갔던 미국 존스홉킨스대학에서 연구하는 의사들이 우수한 성과를 내는 걸 보고 연구자의 길을 걷게 됐다”고 말했다. 2012년 KAIST 의과학대학원 교수로 부임했고, 2018년엔 박철원 대표와 소바젠을 공동 창업했다. KAIST는 이번 성과에 대해 “의사이면서 기초 연구에 집중하는 의사과학자가 벤처 창업을 해 이룬 성과라는 점에서 큰 의미가 있다”고 밝혔다.

한국에서 이 같은 의사과학자의 성공 사례는 이례적이다. 의사과학자의 길을 선택한 뒤 연구를 이어가는 대신 병원 현장으로 돌아가는 사례가 많아서다. 보건복지부가 국민의힘 김용태 의원실에 제출한 자료에 따르면 서울대가 2018년부터 배출한 의사과학자 48명 중 22명(46%)이 병원 등 의료 기관으로 진로를 정한 것으로 나타났다. 한희철 고려대 의대 명예교수는 “의사들이 진료 외에 연구 분야로 진출할 수 있도록 정부가 환경을 조성할 필요가 있다”며 “의학이라는 기초 연구 분야를 키워야 의료 분야에서도 ‘패스트 팔로어’가 아닌 ‘퍼스트 무버’가 될 수 있다”고 말했다.